Ett amerikanskt bioteknikföretag har lanserat kliniska prövningar i Colombia för att testa en ny terapi som är utformad för att vända åldringsprocessen och i sin tur behandla åldersrelaterade sjukdomar, enligt nyhetsrapporter.
Men för att stjäla ett slurk från denna påstådda ungdomskälla måste deltagarna i rättegången först gaffla över 1 miljon dollar - en avgift som verkar ännu mer astronomisk när du anser att de flesta kliniska prövningar antingen är gratis eller ger deltagarna ekonomisk kompensation, enligt en rapport av OneZero, en Medium-publikation om teknik och vetenskap.
Den dyra rättegången körs av Libella Gene Therapeutics, ett Kansas-baserat företag vars webbplats förklarar att "framtiden är här." Företaget tillkännagav sin avsikt att testa sina åldrande medel i Cartagena, Colombia, 2018, och började rekrytera till försöken i oktober i år. Med hjälp av en enkelgenterapi syftar Libella till att "förhindra, försena eller till och med vända" de allmänna effekterna av åldrande, liksom att behandla sjukdomar som uppstår i ålderdom, såsom Alzheimers, enligt ClinicalTrials.gov.
I sitt eget pressmeddelande skröt företaget faktiskt, utan bevis, att dess genterapi "kan vara världens första botemedel mot Alzheimers sjukdom." Det djärva påståendet väcker en uppenbar fråga: Fungerar behandlingen faktiskt?
Kort svar: Ingen vet riktigt, men det faktum att Libella skickade sin verksamhet utanför räckvidden för den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) väcker inte förtroende, sa experter till OneZero.
Ett botemedel mot åldrande?
Till skillnad från anti-aging ansiktscremer som mjukar de ytliga tecken på åldrande syftar Libella-terapin att vända åldrande från grunden, så att säga, med början på nivån för våra gener. Specifikt är genterapin avsedd att förlänga patienternas telomerer - strukturer som täcker kromosomens spetsar och förhindrar att det genetiska materialet inifrån bryter ut. Telomerer växer kortare varje gång en cell delar sig, och när strukturerna når en kritisk längd slutar celler antingen att delas eller förgås, enligt Stanford Medicine.
Teorin går, om du bygger om kroppens förkortade telomerer, kan åldringsprocessen kastas omvänt. Det här är ingen ny idé. Flera studier på möss tyder på att användning av genterapi för att förlänga telomerer kan vända vissa tecken på åldrande hos djuren. En studie från Stanford 2015 ledde till liknande effekter i isolerade mänskliga celler; behandlingen förlängde cellernas telomerer genom att fikla med en nära kusin av DNA, kallad RNA, som hjälper celler att bygga proteiner.
Libella-behandlingen syftar till att hjälpa celler att återuppbygga telomerer genom att aktivera en gen i deras DNA som normalt skulle stängas av "." Genen, kallad TERT, innehåller instruktioner för att bygga ett protein som kallas "telomeras", ett enzym som lägger till molekyler i slutet av telomerer och förhindrar strukturerna från att förkortas under cellreplikation, enligt en rapport från 2010 i tidskriften Biochemistry.
Libellas ledande vetenskapliga officer, molekylärbiolog William Andrews, hjälpte ursprungligen med att identifiera det mänskliga telomerasenzymet på bioteknikföretaget Geron. Senare licensierade han en genterapi baserat på upptäckten till Libella, enligt OneZero. "Jag kan inte säga den enda orsaken till åldrande, men det spelar en roll hos människor," sa Andrews till publikationen.
Andrews terapier kommer snart att prövas i Colombia, där en 79-årig kommer att få anti-aging-behandlingen i nästa månad, enligt OneZero. Anti-aging-studien kommer att inkludera ytterligare fyra deltagare över 45 år och fokusera på att verifiera att behandlingen är "säker och acceptabel", vilket innebär att den inte skadar patienter eller orsakar oacceptabla biverkningar.
Två ytterligare studier kommer att använda samma terapi men syftar till att "förhindra, försena eller till och med vända utvecklingen" av Alzheimers sjukdom och kritisk iskemi i lemmen, ett åldersrelaterat tillstånd där en persons artärer blir allvarligt hindrade. Deltagarna i dessa studier måste redan ha diagnosen störningar.
Efter behandlingen kommer deltagarna i alla tre försöken att stanna kvar i kliniken i 10 dagar för ytterligare övervakning och sedan återkomma med regelbundna intervall för kontroller under följande år.
Experter är oroliga
Libellas genterapi involverar en engångsinjektion levererad genom en IV; Alzheimers terapi använder samma formel men läkare injicerar produkten i patientens ryggradsvätska. Inom produkten bär ett modifierat virus TERT-genen in i celler och injicerar det genetiska materialet i deras DNA. De modifierade virusen kan inte överföra sjukdomar till människor, men i tillräckligt höga doser kan bakterierna framkalla ett skadligt immunsvar hos patienten, enligt en djurstudie från 2018. Libella-representanterna avböjde att säga hur hög dos deras deltagare i kliniska prövningar kommer att få.
"Allt jag kan säga är att det är mycket", sa Andrews till OneZero.
Potentiella biverkningar åt sidan, det faktum att Libella-behandlingen kommer att administreras utöver FDA: s ansvarsområde berättar enligt en expert. Leigh Turner, en bioetiker vid University of Minnesota, berättade för OneZero att "även om företaget är baserat i USA har de lyckats hitta ett sätt att undvika amerikansk federal lag genom att gå till en jurisdiktion där det är lättare att engagera sig i denna aktivitet."
Turneringsavgiften på 1 miljon dollar är också alarmerande, säger Turner, med tanke på att de flesta kliniska prövningar inte tar ut patienter något för att komma in. Andrews berättade för OneZero att avgiften är berättigad eftersom det kostar företaget hundratusentals dollar för att göra tillräckligt med produkter för att behandla bara en person.
Utseendet på försöken på ClinicalTrials.gov, ett officiellt register som upprätthålls av National Institute of Health, ökar inte deras trovärdighet, tillade hon. Den automatiska databasen kan enkelt manipuleras och "kan i princip användas som en marknadsföringsplattform", sade hon.
Andra intressenter i den telomerförlängda verksamheten är också bekymrade. Michael Fossel, grundare och ordförande för bioteknikstart Telocyte, berättade för OneZero att hans företags egen terapi liknar Libella-behandlingen - skillnaden är att Telocyte söker godkännande genom FDA. "Vi är rädda för att något kommer att gå fel, vare sig det är ur säkerhets- eller effektivitetssynpunkt", sade han.
Men även i bästa fall där inga patienter kommer att skada, kanske Libella-behandlingen fortfarande inte ger några anmärkningsvärda hälsofördelar. En del forskning tyder på att det inte finns någon koppling mellan telomerlängd och åldrande.
Exempelvis undersökte en studie som publicerades i år mer än 261 000 personer mellan 60 och 70 år och fann ingen korrelation mellan deltagarnas telomlängder och deras åldersrelaterade hälsoresultat, inklusive deras övergripande kognitiva funktion, muskelintegritet och deras förälders ålder . Långa telomerer var förknippade med en minskad risk för koronar hjärtsjukdom jämfört med korta telomerer, men längre telomerlängd var också kopplad till en ökad risk för cancer.
"Förlängning av telomere kan ge liten vinst i hälsotillstånd senare i livet" och leda till en ökad risk för cancer, konstaterade författarna.
Det återstår att se om Libella verkligen har utnyttjat ungdomens fontän, men med tanke på den tvivelaktiga karaktären av deras kliniska prövningar, kan potentiella deltagare kanske vilja vara försiktiga innan de flyttar till Colombia och beskjuter en miljon dollar för en chans att leva längre.
