Genredigering av CRISPR kommer att användas inom människor för första gången vid behandling av blindhet

Pin
Send
Share
Send

Den första studien för att testa genredigerings-teknologin CRISPR inuti människokroppen är på väg att komma igång i USA, enligt nyhetsrapporter.

Studien planerar att använda CRISPR för att behandla en ärftlig ögonsjukdom som orsakar blindhet, enligt Associated Press.

Personer med detta tillstånd har en mutation i en gen som påverkar näthinnans funktion, de ljuskänsliga cellerna på baksidan av ögat som är viktiga för normal syn. Tillståndet är en form av Leber medfödd amauros, en av de vanligaste orsakerna till blindhet hos barn som drabbar cirka 2 till 3 nyfödda av varje 100 000, enligt National Institute of Health.

Behandlingen kommer att korrigera mutationen med hjälp av CRISPR, ett verktyg som gör det möjligt för forskare att exakt redigera DNA på en specifik plats, rapporterade AP.

Forskare kommer att använda en injektion för att leverera behandlingen direkt till de ljuskänsliga cellerna, enligt ett uttalande från Editas Medicine, företaget som genomför studien tillsammans med Allergan.

Studien kommer att registrera totalt 18 patienter, både barn (3 år och uppåt) och vuxna.

Den nya studien skiljer sig från den kontroversiella forskningen från en kinesisk forskare som använde CRISPR för att redigera tvillingbarnens genom förra året. I det fallet redigerade den kinesiska forskaren DNA från embryon, och dessa genändringar kunde överföras till nästa generation, rapporterade AP. I den nya studien kan DNA-redigeringarna som gjorts hos barn och vuxna inte överföras till deras avkommor, säger AP.

Pin
Send
Share
Send