U.S. National Institutes of Health (NIH) vill bota HIV och sigdcellssjukdom med genterapier och kommer att investera 100 miljoner dollar under de kommande fyra åren mot det målet, meddelade byrån idag (23 oktober).
För denna ansträngning kommer NIH att samarbeta med The Bill & Melinda Gates Foundation, som också kommer att investera 100 miljoner dollar.
Kritiskt syftar partnerskapet till att göra terapierna överkomliga och tillgängliga för människor runt om i världen, särskilt i utvecklingsländer, där belastningen av dessa sjukdomar är störst.
"Detta är ett mycket djärvt mål, men vi har beslutat att bli stora," sade Dr. Francis Collins, chef för NIH, på en nyhetskonferens idag.
Insatsen syftar till att ha terapierna redo att testas i kliniska prövningar i USA och Afrika söder om Sahara inom de kommande sju till tio åren.
Majoriteten av de 38 miljoner människor med HIV bor i utvecklingsländer, och två tredjedelar lever i Afrika söder om Sahara. För sigdcellsjukdomar förekommer de flesta fall också i Afrika söder om Sahara.
NIH har försökt hitta ett botemedel mot HIV i "decennier och decennier", säger Dr Anthony Fauci, chef för National Institute of Allergy and Infectious Diseases. Även om nuvarande behandlingar med antiretroviral terapi (ART) är effektiva för att undertrycka viruset i kroppen, är de inte ett botemedel och måste tas varje dag. Dessutom finns det miljoner människor med HIV som inte har tillgång till ART-behandling.
Även om forskare arbetar för att utveckla genbaserade botemedel mot HIV, är dessa metoder ofta kostsamma och skulle vara svåra att genomföra i stor skala, sade Fauci. Till exempel tar några av dessa behandlingar celler ut ur patientens kropp och sedan infuserar dem igen, ett dyrt och tidskrävande ingripande.
Av detta skäl kommer det nya samarbetet att fokusera på att utveckla botemedel som använder "in vivo" -metoder, vilket betyder att de händer i kroppen, sade Fauci. Ett exempel på detta kan vara att ta bort genen för CCR5-receptorn, som HIV använder för att komma in i celler. En annan idé är att skära ut HIV-proviralt DNA som har kopierat sig in i det mänskliga genomet och lurar i kroppen även efter år av behandling.
På samma sätt, för seglcellssjukdom, skulle målet vara att utveckla en in vivo-terapi som kan reparera den genetiska mutationen som orsakar sjukdomen. Detta skulle kräva ett genbaserat leveranssystem som selektivt kan rikta in sig på mutationen.
"Att slå dessa sjukdomar kommer att ta nytt tänkande och långsiktigt engagemang. Jag är mycket nöjd med att se det innovativa samarbetet som tillkännages idag, som har en chans att hjälpa till att ta itu med två av Afrikas största utmaningar för folkhälsan," säger Matshidiso Rebecca Moeti, World Health Organisationens regionala chef för Afrika, sade i ett uttalande.
Fortfarande krävs mycket arbete för att se till att dessa terapier är säkra och effektiva.
"Det är mycket tydligt att vi har några vägar att gå, varför det här är en tioårsinsats för att försöka ta det löfte och förvandla det till en verklighet," sa Collins.
Tidigare i år tillkännagav Trump-administrationen en plan för att avsluta HIV-epidemin i USA på tio år.
