I den första kliniska prövningen i sitt slag använde forskare genredigeringsverktyget CRISPR för att finjustera DNA från människors immunceller i hopp om att bekämpa cancer.
Preliminära data från studien tyder nu på att den här tekniken är säker för användning hos cancerpatienter.
"Detta är ett bevis på att vi säkert kan göra genredigering av dessa celler," sa medförfattaren Dr. Edward Stadtmauer, professor i onkologi vid University of Pennsylvania, berättade Associated Press.
Fortfarande, "denna behandling är inte redo för prime time", tillade Stadtmauer i en intervju med NPR. "Men det är definitivt väldigt lovande."
Hittills har bara tre patienter fått banbrytande terapi - två med en blodcancer som kallas multipelt myelom och en med sarkom, en bindvävscancer, enligt ett uttalande från University of Pennsylvania. Forskare kunde säkert ta bort, redigera och returnera cellerna till patienternas kroppar. Säkerhet mättes i termer av biverkningar, och författarna fann att det inte fanns några allvarliga biverkningar från behandlingen.
En klinisk fas I, som denna, inkluderar vanligtvis bara en handfull patienter, enligt American Cancer Society. Den lilla försöket syftar till att bestämma hur kroppen reagerar på ett nytt läkemedel och om patienter upplever några biverkningar. Fas I-studier behandlar inte om ett läkemedel verkligen fungerar för att behandla ett tillstånd - den frågan växer upp i senare studier. Såsom det framgår tyder CRISPR-studien på att den nya cancerterapin är åtminstone säker för tre personer, och utesluter fler data som kommer.
"Jag är bara så upphetsad över det här," berättade Jennifer Doudna, en biokemist vid University of California, Berkeley, vars team först upptäckte och utvecklade CRISPR-tekniken. (Doudna var inte involverad i den aktuella studien.)
CRISPR tillåter forskare att klippa specifika utdrag av DNA från cellens genetiska kod och klistra in nya om så önskas. Stadtmauer och hans kollegor använde denna teknik på T-celler, en typ av vita blodkroppar som attackerar sjuka och cancerceller i kroppen. Cancer använder flera trick för att glida under T-cellens radar, men med hjälp av CRISPR syftar forskare till att hjälpa immuncellerna att upptäcka svåra tumörer och ta ner dem.
Tekniken liknar en annan cancerterapi, känd som "CAR T", som också utrustar immunceller med nya verktyg för att klämma fast tumörer men inte använder CRISPR, enligt National Cancer Institute.
I den nya studien använde forskarna först CRISPR för att fånga tre gener från immuncells DNA. Två av generna innehåller instruktioner för att bygga strukturer på cellytan som förhindrade T-cellerna från att binda till tumörer ordentligt, enligt universitetets uttalande. Den tredje genen gav instruktioner för ett protein som kallas PD-1, en slags "off switch" som cancerceller vänder för att stoppa immuncellattacker.
"Vår användning av CRISPR-redigering är inriktad på att förbättra effektiviteten hos genterapier, inte att redigera en patients DNA," sa medförfattaren Dr. Carl June, professor i immunterapi vid University of Pennsylvania, i uttalandet.
Med dessa justeringar använde forskarna ett modifierat virus för att placera en ny receptor på T-cellerna innan de injicerade dem tillbaka i patienter. Den nya receptorn bör hjälpa cellerna att hitta och attackera tumörer mer effektivt. Hittills har de redigerade cellerna överlevt i patienternas kroppar och har multiplicerats enligt avsikten, berättade Stadtmauer till AP. Men det är oklart om och när cellerna kommer att lansera en dödlig attack på patientens cancer, tillade han.
Två till tre månader efter behandlingen fortsatte en patients cancer att förvärras, som den hade före behandlingen, och en annan patient förblev stabil, enligt AP. Den tredje patienten fick behandling för nyligen för att hennes reaktion skulle kunna bedömas. Samtidigt syftar forskarna till att rekrytera ytterligare 15 patienter till försöket för att bedöma både teknikens säkerhet och dess effektivitet vid att ta ner cancer. De tidiga säkerhetsresultaten kommer att presenteras nästa månad vid ett möte i American Society of Hematology i Orlando, Florida, enligt universitetets uttalande.
"Vi vill ha fler patienter och en längre uppföljning för att verkligen ringa att användningen av CRISPR är säker. Men uppgifterna är verkligen uppmuntrande," Dr. Michel Sadelain, en immunolog vid Memorial Sloan Kettering Cancer Center i New York, berättade NPR. "Så långt, så bra - men fortfarande tidigt."
Studien finansierades delvis av bioteknikföretaget Tmunity Therapeutics. Vissa av studieförfattarna och University of Pennsylvania har en ekonomisk andel i detta företag, rapporterade AP.
